美国得克萨斯大学西南医学中心研发的新型基因编辑递送系统，在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）临床前模型上实现了肝脏与肺部的同步靶向治疗。单次给药后，模型症状改善效果可持续数月。这项发表于最新一期《自然·生物（试读）...
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